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生科再次获得历史性突破

学院在中国国际大学生创新大赛(2023)中首获国家金奖

来源:必赢565net官网 时间:2023-12-12

12月6日,中国国际大学生创新大赛(2023)总决赛在天津大学落下帷幕。经过激烈角逐,必赢565net官网陈永昌教授指导的参赛项目《瑞灵基因——全球领先的杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗方案开创者》在高教主赛道——研究生创意组竞赛中获得国家级金奖!这是必赢565net官网历史上的第一个中国国际大学生创新大赛金奖,也是本届大赛中bwin必赢登录入口获得的三个金奖之一,学院取得了历史性突破。

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本届大赛以“我敢闯,我会创”为主题,以“更中国、更国际、更教育、更全面、更创新、更协同”为目标,分为高教主赛道、青年红色筑梦之旅赛道、职教赛道、产业命题赛道和萌芽赛道。共有来自国内外151个国家和地区5296所学校的421万个项目、1709万人次报名参赛。

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杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的致残致死性肌肉萎缩疾病,患者大多3岁发病,20岁左右因心肺肌肉萎缩衰竭而死。该疾病是一种遗传疾病,由抗肌萎缩蛋白(dystrophin)编码基因DMD突变所致。全球约有55万患者,我国患者超过10万。基因治疗是治疗DMD的希望所在,目前有一款已上市的DMD基因治疗药物Elevidys,但售价高达320万美元,“天价药”等于“无药”。针对以上痛点,在陈永昌教授、樊亚宇老师和马宝老师指导下,由肖浦豪、李鹏、吴若、于腾皓、李想、冯雄、周兴婷、武小焱、张婷、刘小平、王爽、任帅伟和张丽之等同学组成的项目团队,依托bwin必赢登录入口非人灵长类生物医学国家重点实验室,创建了世界上独有的DMD模型猴,并历经6年开发了一种适用于所有DMD患者的基因疗法,已在小鼠模型和DMD模型猴中验证了安全性和有效性。在该药物研发过程中,团队得到了10余项国家级和省级重大科研项目支持,发表了包括Cell顶级期刊在内的30余篇国际高水平SCI论文,申报及授权发明专利10项。目前,诺灵基因正在与医院、企业合作共同推动药物的临床转化,有望尽快惠及广大患者。

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